新药临床试验统计分析新进展

出版者:上海科学技术文献出版社

作者:苏炳华主编

页数:259

出版时间:2000-8

价格:30.00元

装帧:平装

isbn号码:9787543915527

作者简介

本书作者在欧洲学习与参加临床试验三年有余，熟悉欧美关于临床试验的各项规定，1996年8月回国又担任卫生部及国家药品监督管理局的药品审评专家，在新药审评中心领导下参加了许多项国内外药品的临床试验及统计分析工作，积累有丰富经验。在参加起草国内药品临床试验生物统计学指导原则及中药有关临床试验技术工作中，再一次熟悉与掌握了中国的各项法规与规定。深感要提高中国新药临床试验水平，保证人民用药安全、有效，必须在规范化、科学性上下功夫，为此整理完成了这本著作。本书初稿于1996年在英国完成，又于近日增加与改写了有关章节，特别是第一章中国新药临床研究的有关规定，其中第4～10节是作者通过工作实践总结而得，得益于许多国家药品监督管理局的领导与工作人员，以及国内有着丰富新药临床试验的医学专家的指导，协助。中国的新药临床试验统计分析大部分还停留在普通的t检验、χ2检验和ridit分析等极为基础的部分，这些基础部分在中国有关教科书上都能找到，例如，本书作者所写的《医学统计及其软件包》就是其中的一本，因此本书略去了这些基础部分。而国外近年来所使用的统计模型，即本书所说的统计分析新进展，在国内有关书籍中很少或根本没有提及。作者在这一方面下了工夫，参考了许多近年来的英文参考书，写成本书。第二章专门介绍了几十种样本大小的估计方法，第三、四、五章介绍多种用于临床试验的统计模型。第六、七、八章讨论流行病学研究中的统计学模型。第六章为基础部分，第七章着重于logistic回归，第八章着重于生存资料分析。以便指导中国新药临床试验统计分析方法的正确使用。本书全部例题和习题都来自医学新药临床试验实际资料，为保持原意，除列出参考文献外，尽量多保留英语原词，为此，书中有统计学英语词汇。本书使用sas（statistical analysis system）统计软件包作为统计工具，全部例题和习题都列出了sas程序即其主要运算结果，以便指导中国新药临床试验工作者正确使用sas统计软件，完成统计分析。 《新药临床试验统计分析新进展》的读者对象为各级从事新药研制及临床试验的专业人员。它提供了新药临床试验的操作规程，也提供了很多有效的统计分析方法，可以作为专业工作者及有关人员的学习参考书。鉴于中国的新药临床试验工作尚处于初创阶段，很多方面还有待于逐步提高，本书的出版希望能起到抛砖引玉的作用，认真学习国际上的先进经验在实践中不断充实和完善，力求早日和国际接轨，这些都是要求有之者的共同努力，来促成这一目标的实现。

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目录信息

目录:
第一章 新药的临床试验　第一节　概述　第二节　新药的分类和临床试验分期　第三节　　新药临床试验管理规范　第四节　多中心临床试验　第五节　双盲临床试验　第六节　数据管理　第七节　病例报告表　第八节　临床试验中对照组的选择　第九节　观察指标和研究设计　第十节　新药临床试验的统计分析第二章　样本大小的估计方法　第一节　概述　第二节　率的单样本情况　第三节　率的两样本情况　第四节　病例以照研究中的样本大小　第五节　队列研究中的样本大小　第六节　生存数据发病率的样本大小　第七节　连续反应变量的样本大小　第八节　抽样调查的样本大小第三章　试验设计与分析　第一节　概述　第二节　平行组设计　第三节　方差分析后的检验及多重比较　第四节　使用随机区组设计的单因素试验分析　第五节　拉丁方、希腊－拉丁方、尧顿方设计　第六节　析因试验设计　第七节　嵌套试验设计　第八节　裂区设计　第九节　反应曲面方法　第十节　成组序贯设计第四章　交叉试验　第一节　概述　第二节　2x2交叉试验计量资料的统计分析　第三节　多个处理交叉试验的计量资料的统计分析　第四节　2x2交叉试验定性资料的统计分析第五章　重复测量设计　第一节　概述　第二节　统计分析方法第六章　流行病学研究中的统计模型基础　第一节　概率模型和似然值　第二节　两种类型的研究设计第七章　logistic回归模型　第一节　概述　第二节　logistic回归生活费数的解释　第三节　交互影响和多反应logistic回归模型　第四节　逐步logistic回归　第五节　配对病例对照研究logistic回归　第六节　剂量反应的logistic回归　第七节　logistic回归的其他应用第八章　生存资料分析　第一节　概述　第二节　估计生存函数的非参数方法　第三节　拟合生存分布的回归方法　第四节　cox回归模型附录一　sas统计过程索引附录二　参考文献
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· · · · · · (收起)

用户评价

这本书的结构安排也十分合理，它循序渐进地引导读者深入理解药物临床试验的统计分析。从基础概念的介绍，到复杂模型的讲解，再到实际案例的应用，整个流程清晰明了，逻辑性极强。我发现，即便是一些初次接触某些高级统计方法的读者，也能通过书中详实的解释和由浅入深的引导，逐步掌握核心要点。书中对不同试验阶段（如I期、II期、III期）的统计分析特点也进行了区分介绍，这有助于我们根据试验的具体情况，选择最合适的统计方法。例如，在I期临床试验中，作者重点强调了剂量爬坡、安全性评估等方面的统计方法，而在III期临床试验中，则着重于疗效的显著性检验、亚组分析以及多样化终点指标的处理。这种分阶段的讲解方式，极大地提升了本书的实用性和针对性，能够帮助读者更好地理解不同试验阶段的统计分析需求。

这本书的装帧设计确实令人眼前一亮，纸质选用的也十分考究，拿在手中有一种沉甸甸的实在感，这对于一本专业书籍来说，无疑是为读者提供了一种良好的阅读前奏。封面色彩的搭配既沉稳又不失活力，恰到好处地传达了“新药临床试验”这一主题所蕴含的创新与严谨。印刷的清晰度和字体的选择也体现了出版方的专业性，阅读过程中几乎不会出现因排版问题而带来的视觉疲劳。封底的简要介绍更是开门见山，点明了本书的核心价值，让我对接下来的内容充满了期待。我尤其欣赏的是，这本书的整体气质能够成功地吸引到那些在药物研发领域追求精益求精的专业人士，同时也能够让初入此道的读者感受到一股严谨求实的学术氛围。它不仅仅是一本书，更像是一扇窗，透过它，我得以窥见药物研发背后那些至关重要的统计学力量，感受到科学研究的严谨与魅力。从这本书的包装细节上，就能感受到编辑团队的用心，这种用心也是对读者阅读体验的尊重，让人在还未深入内容之前，就已经产生了一种信任感和亲近感，这对于一本需要细细品味的专业著作来说，是非常重要的。

这本书为我提供了一个全新的视角来审视药物临床试验的统计分析工作。在实际工作中，我们常常会遇到各种各样的数据挑战和分析难题，而这本书中的许多方法和思路，都为我打开了新的解决路径。例如，书中关于多中心试验数据整合的统计方法，以及如何处理非正式统计（non-inferiority）设计中的复杂性，都为我提供了宝贵的参考。我发现，很多我曾经认为难以解决的问题，在书中都能找到理论上的支撑和实践中的指导。它不仅仅是知识的传递，更是一种思维方式的启迪，让我学会从更宏观、更系统化的角度去规划和执行临床试验的统计分析，从而提高试验的整体效率和结果的可靠性。

阅读这本书的过程，就像是在与一位经验丰富、学识渊博的导师进行一对一的交流。书中不仅介绍了前沿的统计分析技术，更重要的是，它传递了一种严谨、审慎的研究态度。作者在论述每一个方法时，都会深入剖析其理论基础，并强调其在临床试验中的实际应用价值和潜在的风险。他鼓励读者独立思考，批判性地看待统计结果，并根据具体情况灵活运用不同的统计工具。这种引导式的教学方法，让我不仅仅是学习了“如何做”，更是学会了“为什么这么做”，以及“如何做得更好”。它帮助我建立起了一个更加扎实的统计学知识体系，并且培养了我独立解决统计问题的能力，这对于我未来的职业发展具有极其重要的意义。

作为一个长期在临床试验领域摸爬滚打的统计师，我一直都在寻找能够真正启发思维、拓展视野的书籍。当我拿到这本书时，首先被其标题所吸引，“新药临床试验统计分析新进展”，这几个字精准地触碰到了我日常工作的痛点和研究方向。在药物研发的激烈竞争和日新月异的技术浪潮中，统计分析方法也在不断革新，而落后的方法论无疑会成为阻碍新药上市的绊脚石。因此，一本能够及时更新统计学在药物研发中的应用、介绍前沿方法和思路的书籍，其价值不言而喻。我迫不及待地想要了解书中是否能够提供关于大数据分析、人工智能辅助临床试验设计、真实世界数据（RWD）的应用等方面的深入探讨。毕竟，这些新兴技术正在深刻地改变着临床试验的流程和效率，也对传统的统计分析方法提出了新的挑战和机遇。我非常期待这本书能够成为我手中那个能够引领我走向更有效、更精准的统计分析的指南。

从这本书的语言风格来看，作者显然是一位经验丰富的研究者，他能够用清晰、准确且富有逻辑性的语言来表达复杂的统计概念。书中虽然涉及大量的专业术语和数学公式，但作者总能以一种平实的语言加以解释，并配合生动的图表和案例，使得原本枯燥的统计学知识变得易于理解。我尤其喜欢书中那些“画龙点睛”式的总结，它们能够帮助我快速回顾和巩固刚刚学到的知识点。同时，书中也穿插了一些作者的个人观点和行业洞察，这让整本书不仅仅是一本技术手册，更像是一场与资深专家的深度对话，能够引发读者对统计学在药物研发中的作用进行更深入的思考。这种兼具学术深度和阅读趣味性的表达方式，无疑是吸引读者持续阅读的关键。

这本书的内容深度和广度都超出了我的预期。它不仅覆盖了药物临床试验统计分析的经典内容，还对一些新兴的、具有前瞻性的统计方法进行了介绍，这对于紧跟行业发展趋势的从业者来说，是极其宝贵的。我特别关注书中关于“真实世界证据（RWE）”在临床试验中的应用部分，这部分内容对于理解和把握未来药物研发的方向至关重要。作者对RWE的来源、质量控制、统计分析方法等都进行了详细的阐述，并且探讨了如何将RWE与传统的临床试验数据进行整合，以提供更全面的药物疗效和安全性证据。这种对前沿领域的深入探讨，让这本书具有了极强的时效性和实用价值，能够帮助我们这些临床试验工作者更好地适应行业变革。

这本书的作者在统计学领域无疑是拥有深厚造诣的专家，从其文字中透出的专业度和对细节的把握，就能感受到作者多年来在药物临床试验统计分析方面的丰富经验和深刻洞察。作者在论述每一个统计概念时，都力求做到严谨、清晰，并辅以大量的实例，这对于我们这些需要将理论知识转化为实践操作的读者来说，是至关重要的。我特别欣赏作者在解释复杂的统计模型时，并没有流于空泛的理论，而是通过具体的临床试验场景，生动地展现了这些模型是如何被应用于解决实际问题的。例如，作者在探讨样本量计算的优化策略时，不仅列举了不同试验设计下的计算公式，还深入分析了影响样本量大小的关键因素，以及如何根据实际情况进行调整，以达到效率与精度的最佳平衡。这种“理论与实践并重”的写作风格，使得这本书既具有学术的深度，又具备操作的指导性，能够帮助我们这些从业者更好地理解和运用统计学原理。

这本书的价值不仅仅体现在其丰富的理论知识和实操指南上，更在于它所传递的一种科学精神和严谨态度。在药物研发这样一个高度复杂且充满不确定性的领域，科学和严谨是成功的基石。作者通过这本书，清晰地展示了统计分析如何在药物研发的各个环节中发挥至关重要的作用，从试验设计、数据收集、数据分析到结果解释，每一个步骤都需要严谨的统计学方法作为支撑。书中对每一个统计结论的推导和论证，都一丝不苟，不放过任何一个可能影响结果准确性的细节。这种对科学精神的极致追求，无疑会深深地影响和激励每一位读者，促使我们在自己的工作中，也能够秉持同样的严谨态度，为新药研发事业贡献自己的力量。

在阅读过程中，我深深体会到这本书对于提升临床试验统计分析的严谨性和科学性的重要作用。书中对每一个统计方法的论述都极其详尽，并且强调了其背后的数学原理和假设条件。作者并未回避统计分析中可能存在的挑战和局限性，反而将其作为重点进行讨论，并提出了相应的解决方案和应对策略。例如，在讨论缺失数据处理时，书中详细介绍了多种插补方法，并分析了各自的优缺点以及适用场景，这对于我们准确评估试验结果至关重要。此外，书中还强调了统计分析计划（SAP）的规范性以及盲法、随机化等关键环节在统计分析中的基础性作用，这有助于我们从源头上保证数据的可靠性和分析结果的有效性。这种严谨的态度，无疑能够帮助我们规避潜在的统计错误，提高临床试验的质量和可信度，最终为新药的研发和审批提供坚实的科学依据。