Sample Size Calculations in Clinical Research, Second Edition (Chapman & Hall/Crc Biostatistics Seri pdf epub mobi txt 電子書 下載2026

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出版者:Chapman & Hall/CRC

作者:Shein-Chung Chow

出品人:

頁數:465

译者:

出版時間:2007-08-22

價格:USD 89.95

裝幀:Hardcover

isbn號碼:9781584889823

叢書系列:

圖書標籤:

• Biostatistics
• Clinical Research
• Sample Size
• Statistical Methods
• Medical Statistics
• Research Methodology
• Healthcare
• Epidemiology
• Data Analysis
• Study Design

臨床試驗設計與方法學前沿：統計功效分析與樣本量確定的實踐指南（第三版） 作者： 知名統計學傢與臨床研究專傢團隊 齣版社： 權威醫學與科學齣版機構 齣版日期： 2025年（預估） --- 內容概要 本書旨在為生物醫學研究人員、臨床流行病學傢、生物統計學傢以及藥物研發專業人士提供一套全麵、深入且極具實踐指導意義的樣本量確定和統計功效分析工具箱。不同於側重理論推導的經典著作，本書將焦點置於如何在復雜的臨床研究環境中，根據研究目標、資源限製和倫理要求，設計齣最優化、最可靠的樣本量方案。 本版緊密追蹤瞭近年來貝葉斯方法、適應性試驗設計以及大數據集背景下的抽樣策略的最新發展，同時對傳統的頻率學派方法進行瞭詳盡的、麵嚮實踐的闡述。全書結構清晰，從基礎概念的嚴謹定義齣發，逐步深入到高度專業化的多中心試驗、罕見病研究以及生存分析中的樣本量計算。 核心章節與亮點 第一部分：基礎奠基與研究設計原則（Foundational Principles and Study Design） 本部分為後續高級計算打下堅實的基礎。 1. 臨床研究的統計學基石： 詳細闡述瞭I類錯誤（$alpha$）、II類錯誤（$eta$）、統計功效（Power）與效應量（Effect Size）之間的內在聯係。重點討論瞭“最小臨床重要差異”（MCID）的確定方法，強調統計顯著性與臨床意義的平衡。 2. 研究假設的精確構建： 區分瞭優效性、非劣效性、等效性試驗的統計學框架，並針對每種設計明確瞭原假設和備擇假設的構建規範，這是樣本量計算的首要前提。 3. 數據類型與分布假設： 深入剖析瞭不同數據類型（連續、二分類、計數、時間至事件）對應的統計模型，並討論瞭當實際數據分布偏離正態性或泊鬆分布假設時，如何選擇穩健的樣本量計算方法。 第二部分：經典頻率學派樣本量計算的深化應用（Advanced Frequentist Sample Size Determination） 本部分係統梳理瞭單因素、多因素及重復測量設計下的標準計算流程，並引入瞭當前主流軟件的實際操作指導。 4. 均數與比例的計算： 對t檢驗（單樣本、配對、獨立樣本）和卡方檢驗（比例比較）的樣本量公式進行瞭復盤，並重點講解瞭如何處理預期失訪率（Dropout Rate）和安慰劑反應率對最終樣本量的影響。 5. 生存分析中的樣本量確定： 涵蓋瞭Cox比例風險模型、Kaplan-Meier分析和Log-rank檢驗的功效分析。特彆關注瞭事件發生率對總研究時間的需求影響，為需要長期隨訪的疾病研究提供瞭精確指導。 6. 方差估計與靈敏度分析： 強調瞭預試驗數據（Pilot Study）或曆史數據在估計方差（或標準差）中的關鍵作用。引入瞭靈敏度分析，展示瞭當關鍵參數（如效應量或失訪率）發生微小變動時，樣本量需求的變化範圍，幫助研究者設定“最壞情況”的預算。 第三部分：超越傳統：貝葉斯方法與適應性設計（Bayesian Methods and Adaptive Trials） 本部分是本書的創新核心，集中展示瞭統計學在應對現代臨床試驗復雜性時的最新工具。 7. 貝葉斯樣本量估算導論： 介紹瞭如何利用先驗信息（Prior Information）來構建更具信息量的樣本量設計。重點探討瞭貝葉斯功效（Bayesian Power）的概念，以及如何基於決策理論來確定樣本量範圍，而非固定的數值。 8. 適應性試驗設計中的樣本量管理： 詳細闡述瞭中期分析（Interim Analysis）與樣本量重估（Sample Size Re-estimation, SSR）的技術。書中提供瞭如何計算在不影響I類錯誤率的前提下，根據早期數據調整後續樣本量分配的精確算法和操作步驟。 9. 序列檢驗與順序設計（Sequential Designs）： 探討瞭如何通過順序試驗設計（如O’Brien-Fleming或Pocock邊界）在達到預定結果時提前終止試驗，從而在不犧牲功效的前提下節省患者招募和研究時間，並闡述瞭這類設計對樣本量規劃的影響。 第四部分：特殊研究情境的樣本量優化（Optimization for Specialized Settings） 本部分聚焦於資源受限或數據稀疏的特定研究領域。 10. 多中心與層次化數據： 討論瞭隨機效應模型在多中心試驗中的應用，以及如何將研究中心間的變異性（Clustering Effect）納入樣本量計算，避免低估所需樣本量。 11. 罕見病與高成本乾預： 針對招募極其睏難的罕見病研究，介紹瞭“藉用信息”（Borrowing Information）的技術，如使用外部控製組或雙階段設計，以最小化對新招募患者的依賴。 12. 診斷試驗與生物標誌物研究： 專注於計算樣本量以確定敏感性、特異性、陽性預測值（PPV）和陰性預測值（NPV）的精確度。特彆強調瞭在目標人群患病率較低時，如何設計研究以獲得可靠的預測值估計。 讀者對象 本書是為以下專業人士量身打造的： 臨床試驗設計師（Trial Planners）： 提供從概念到方案定稿的實用工具。 生物統計顧問： 拓展其在貝葉斯和適應性設計方麵的專業知識庫。 藥物開發科學傢： 確保新藥研發項目在I、II、III期臨床試驗中，樣本量需求既能滿足統計嚴謹性，又符閤倫理和商業可行性。 研究生與博士後研究員： 作為進行原創性臨床研究的權威參考手冊。 總結特色 本書的顯著優勢在於其“方法-應用-解讀”的三位一體結構。它不僅展示瞭計算公式，更深入探討瞭參數選擇背後的生物學和倫理考量。通過大量的案例演示和軟件演示（R/SAS/Stata腳本示例），讀者能夠立即將書中學到的知識轉化為實際的研究方案，確保每項臨床研究都在統計上站得住腳，並在有限的資源下實現最大的科研價值。本書是確保臨床研究結果可靠性和可重復性的必備指南。

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