Oligonucleotide Therapeutics pdf epub mobi txt 电子书下载 2026

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出版者:

作者:Tuschl, Thomas

出品人:

页数:276

译者:

出版时间:

价格:1134.00元

装帧:

isbn号码:9781573317580

丛书系列:

图书标签:

Oligonucleotide Therapeutics
Antisense Oligonucleotides
RNA Interference
Gene Silencing
Drug Discovery
Molecular Biology
Medicinal Chemistry
Nanotechnology
Biotechnology
Genome Editing

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具体描述

《核酸药物：从概念到临床的创新之路》内容简介《核酸药物：从概念到临床的创新之路》是一部深度探讨核酸药物领域的权威性著作，它将带领读者深入了解这一革命性疗法的发展历程、核心原理、前沿技术以及广阔的临床应用前景。本书并非简单罗列已有的核酸药物，而是着眼于其背后的科学原理、技术突破以及塑造未来医学格局的巨大潜力，为研究人员、临床医生、政策制定者以及对生命科学前沿充满好奇的读者提供一份详尽而富有洞察力的指南。第一部分：核酸药物的奠基与崛起本书的开篇将追溯核酸科学的 foundational work，从DNA和RNA双螺旋结构的发现，到分子生物学技术的蓬勃发展，为核酸药物的诞生奠定了坚实的理论和技术基础。我们将探讨基因组学、转录组学等领域的重大进展如何揭示了疾病发生发展的分子机制，从而为靶向核酸的干预提供了可能。基因组学的曙光与疾病的分子根源：详细阐述人类基因组计划的里程碑意义，以及基因测序技术的进步如何让我们能够更精准地理解个体基因差异与疾病易感性的关联。本书将深入解析基因突变、基因表达异常等如何成为多种遗传性疾病和复杂疾病的根本原因，从而引出干预这些分子错误的必要性。 RNA在细胞功能中的核心作用：深入剖析mRNA、tRNA、rRNA以及非编码RNA（如microRNA, siRNA, lncRNA）在基因表达调控、蛋白质合成等关键细胞过程中的多样化功能。理解RNA的多样性和调控能力，是认识核酸药物作为“分子工具”的重要前提。从基础研究到治疗设想：回顾上世纪末，科学家们如何将对核酸功能的理解转化为治疗策略的初步构想。重点介绍早期研究中对寡核苷酸作为潜在药物分子的探索，以及遇到的挑战，如稳定性、递送效率等，这些都为后续的突破奠定了基础。第二部分：核酸药物的核心类型与作用机制本书的第二部分将系统性地介绍当前主流的核酸药物类型，并对其作用机制进行深入的解读。我们将以清晰的逻辑和丰富的图示，帮助读者理解这些“活的药物”是如何在细胞内发挥作用，从而纠正或补偿疾病相关的分子缺陷。反义寡核苷酸 (ASOs) 的精准调控：详细阐述ASOs如何通过与目标mRNA结合，影响蛋白质的合成。我们将介绍ASOs的设计原则，包括化学修饰以提高稳定性和亲和力，以及作用于外显子跳跃、内含子剪切、翻译抑制等多种机制。重点会放在ASOs如何被用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）等疾病，并探讨其在其他遗传性疾病治疗中的潜力。小干扰RNA (siRNAs) 的基因沉默艺术：深入解析siRNAs如何通过RNA干扰（RNAi）通路，精确地“沉默”目标基因的表达。本书将详细介绍siRNA的生成、进入细胞、与RISC复合体结合以及最终降解靶向mRNA的过程。我们将探讨siRNAs在治疗病毒感染、癌症、遗传性肝病等领域的成功案例，并分析其在肝脏外递送方面的挑战与进展。核糖核酸干扰（RNAi）疗法的崛起与发展：这一章节将作为siRNAs和miRNA疗法的更高层级的概览。我们将从RNAi的发现历史讲起，详细介绍其在真核生物中的自然功能，以及科学家如何巧妙地利用这一天然通路来开发治疗药物。内容将涵盖RNAi在基因调控网络中的复杂性，以及如何设计更有效、更安全的RNAi分子。微小RNA (miRNAs) 的精细调控与治疗应用：探讨miRNAs作为内源性调控因子，在细胞分化、增殖、凋亡等过程中的重要作用。本书将详细介绍miRNAs的生物合成、加工以及其在调控蛋白质表达中的复杂网络。重点将放在如何设计模拟或拮抗miRNA功能的核酸分子，以纠正与疾病相关的miRNA失调，例如在某些癌症和心血管疾病中的应用。信使RNA (mRNA) 疫苗与疗法的革命：详细阐述mRNA技术如何实现“一次设计，快速生产”的疫苗和疗法。我们将深入解析mRNA疫苗的结构、递送系统（如脂质纳米颗粒LNP），以及其在诱导免疫应答中的高效性。重点将放在mRNA技术在新冠疫苗开发中的突破性进展，以及其在癌症疫苗、蛋白质替代疗法等领域的广阔前景。其他新兴核酸药物模式：除了上述主流类型，本书还将简要介绍其他正在兴起的研究方向，如适配体（Aptamers）、长链非编码RNA（lncRNAs）靶向疗法、CRISPR-Cas9基因编辑技术与核酸药物的结合等，展现核酸药物领域的多元化发展趋势。第三部分：核酸药物的递送系统与优化核酸药物的有效性很大程度上取决于其能否安全、高效地递送到目标细胞。本书的第三部分将重点聚焦于这一关键挑战，详细介绍各种递送策略的原理、优势和局限性，以及不断涌现的创新技术。化学修饰：提升稳定性和生物利用度：深入探讨寡核苷酸的化学修饰技术，包括磷硫代寡核苷酸（PS-oligos）、2'-O-烷基修饰、锁核酸（LNA）等，如何显著提高核酸药物的nuclease抵抗性、改善药代动力学特性以及增强细胞内摄取。脂质纳米颗粒 (LNPs) 的高效递送：详细解析LNPs作为mRNA和siRNA递送的关键技术，包括其结构组成、组装机制以及在细胞内的释放过程。本书将讨论LNPs的设计优化，以提高靶向性和降低免疫原性。病毒载体与非病毒载体的比较分析：探讨不同类型的递送载体，包括腺相关病毒（AAV）、慢病毒等病毒载体，以及聚合物纳米颗粒、多肽偶联物等非病毒载体，分析它们在递送效率、免疫原性、容量限制以及临床应用中的特点和优势。靶向递送策略：精准打击病灶：介绍如何通过在递送载体上偶联靶向配体，实现核酸药物向特定组织或细胞（如肿瘤细胞、肝脏细胞）的精准递送，从而提高疗效并减少脱靶效应。第四部分：核酸药物的临床应用与未来展望本书的第四部分将聚焦于核酸药物在临床实践中的应用，以及对未来发展趋势的深度预测。我们将通过具体的疾病案例，展现核酸药物如何改变现有治疗模式，并展望其在更广泛领域内的潜力。罕见病治疗的里程碑：重点剖析核酸药物在治疗罕见遗传性疾病中的突出成就，如SMA、杜氏肌营养不良症（DMD）、家族性高胆固醇血症等。通过对具体药物的临床数据和疗效分析，展示核酸药物如何为过去“无药可治”的疾病带来了希望。慢性病与复杂疾病的突破：探讨核酸药物在治疗肝脏疾病（如乙型肝炎、非酒精性脂肪性肝病）、心血管疾病、神经退行性疾病（如阿尔茨海默病、帕金森病）以及癌症等领域的最新进展和挑战。个性化医疗与基因编辑的融合：展望核酸药物与基因编辑技术的协同发展，以及如何通过个性化设计，为患者提供高度定制化的治疗方案。研发挑战与监管考量：深入分析核酸药物研发过程中面临的挑战，包括生产成本、免疫原性、脱靶效应以及长期安全性等问题。同时，探讨监管机构如何适应这一快速发展的新兴领域，以及未来可能面临的伦理和社会议题。核酸药物的未来版图：综合前述内容，本书将描绘核酸药物未来发展的宏伟蓝图，包括其在传染病预防、再生医学、抗衰老等领域的潜在应用，以及如何通过多学科交叉融合，加速这一革命性疗法的普及和发展，最终惠及全球患者。《核酸药物：从概念到临床的创新之路》不仅仅是一本技术手册，更是一部关于科学探索、技术创新和人文关怀的史诗。它将激励研究者们不断突破边界，推动核酸药物领域迈向更加辉煌的未来，为人类健康事业做出更深远的贡献。