Oligonucleotide Therapeutics pdf epub mobi txt 電子書 下載2026

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出版者:

作者:Tuschl, Thomas

出品人:

頁數:276

译者:

出版時間:

價格:1134.00元

裝幀:

isbn號碼:9781573317580

叢書系列:

圖書標籤:

• Oligonucleotide Therapeutics
• Antisense Oligonucleotides
• RNA Interference
• Gene Silencing
• Drug Discovery
• Molecular Biology
• Medicinal Chemistry
• Nanotechnology
• Biotechnology
• Genome Editing

《核酸藥物：從概念到臨床的創新之路》 內容簡介 《核酸藥物：從概念到臨床的創新之路》是一部深度探討核酸藥物領域的權威性著作，它將帶領讀者深入瞭解這一革命性療法的發展曆程、核心原理、前沿技術以及廣闊的臨床應用前景。本書並非簡單羅列已有的核酸藥物，而是著眼於其背後的科學原理、技術突破以及塑造未來醫學格局的巨大潛力，為研究人員、臨床醫生、政策製定者以及對生命科學前沿充滿好奇的讀者提供一份詳盡而富有洞察力的指南。 第一部分：核酸藥物的奠基與崛起 本書的開篇將追溯核酸科學的 foundational work，從DNA和RNA雙螺鏇結構的發現，到分子生物學技術的蓬勃發展，為核酸藥物的誕生奠定瞭堅實的理論和技術基礎。我們將探討基因組學、轉錄組學等領域的重大進展如何揭示瞭疾病發生發展的分子機製，從而為靶嚮核酸的乾預提供瞭可能。 基因組學的曙光與疾病的分子根源： 詳細闡述人類基因組計劃的裏程碑意義，以及基因測序技術的進步如何讓我們能夠更精準地理解個體基因差異與疾病易感性的關聯。本書將深入解析基因突變、基因錶達異常等如何成為多種遺傳性疾病和復雜疾病的根本原因，從而引齣乾預這些分子錯誤的必要性。 RNA在細胞功能中的核心作用： 深入剖析mRNA、tRNA、rRNA以及非編碼RNA（如microRNA, siRNA, lncRNA）在基因錶達調控、蛋白質閤成等關鍵細胞過程中的多樣化功能。理解RNA的多樣性和調控能力，是認識核酸藥物作為“分子工具”的重要前提。 從基礎研究到治療設想： 迴顧上世紀末，科學傢們如何將對核酸功能的理解轉化為治療策略的初步構想。重點介紹早期研究中對寡核苷酸作為潛在藥物分子的探索，以及遇到的挑戰，如穩定性、遞送效率等，這些都為後續的突破奠定瞭基礎。 第二部分：核酸藥物的核心類型與作用機製 本書的第二部分將係統性地介紹當前主流的核酸藥物類型，並對其作用機製進行深入的解讀。我們將以清晰的邏輯和豐富的圖示，幫助讀者理解這些“活的藥物”是如何在細胞內發揮作用，從而糾正或補償疾病相關的分子缺陷。 反義寡核苷酸 (ASOs) 的精準調控： 詳細闡述ASOs如何通過與目標mRNA結閤，影響蛋白質的閤成。我們將介紹ASOs的設計原則，包括化學修飾以提高穩定性和親和力，以及作用於外顯子跳躍、內含子剪切、翻譯抑製等多種機製。重點會放在ASOs如何被用於治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）等疾病，並探討其在其他遺傳性疾病治療中的潛力。 小乾擾RNA (siRNAs) 的基因沉默藝術： 深入解析siRNAs如何通過RNA乾擾（RNAi）通路，精確地“沉默”目標基因的錶達。本書將詳細介紹siRNA的生成、進入細胞、與RISC復閤體結閤以及最終降解靶嚮mRNA的過程。我們將探討siRNAs在治療病毒感染、癌癥、遺傳性肝病等領域的成功案例，並分析其在肝髒外遞送方麵的挑戰與進展。 核糖核酸乾擾（RNAi）療法的崛起與發展： 這一章節將作為siRNAs和miRNA療法的更高層級的概覽。我們將從RNAi的發現曆史講起，詳細介紹其在真核生物中的自然功能，以及科學傢如何巧妙地利用這一天然通路來開發治療藥物。內容將涵蓋RNAi在基因調控網絡中的復雜性，以及如何設計更有效、更安全的RNAi分子。 微小RNA (miRNAs) 的精細調控與治療應用： 探討miRNAs作為內源性調控因子，在細胞分化、增殖、凋亡等過程中的重要作用。本書將詳細介紹miRNAs的生物閤成、加工以及其在調控蛋白質錶達中的復雜網絡。重點將放在如何設計模擬或拮抗miRNA功能的核酸分子，以糾正與疾病相關的miRNA失調，例如在某些癌癥和心血管疾病中的應用。 信使RNA (mRNA) 疫苗與療法的革命： 詳細闡述mRNA技術如何實現“一次設計，快速生産”的疫苗和療法。我們將深入解析mRNA疫苗的結構、遞送係統（如脂質納米顆粒LNP），以及其在誘導免疫應答中的高效性。重點將放在mRNA技術在新冠疫苗開發中的突破性進展，以及其在癌癥疫苗、蛋白質替代療法等領域的廣闊前景。 其他新興核酸藥物模式： 除瞭上述主流類型，本書還將簡要介紹其他正在興起的研究方嚮，如適配體（Aptamers）、長鏈非編碼RNA（lncRNAs）靶嚮療法、CRISPR-Cas9基因編輯技術與核酸藥物的結閤等，展現核酸藥物領域的多元化發展趨勢。 第三部分：核酸藥物的遞送係統與優化 核酸藥物的有效性很大程度上取決於其能否安全、高效地遞送到目標細胞。本書的第三部分將重點聚焦於這一關鍵挑戰，詳細介紹各種遞送策略的原理、優勢和局限性，以及不斷湧現的創新技術。 化學修飾：提升穩定性和生物利用度： 深入探討寡核苷酸的化學修飾技術，包括磷硫代寡核苷酸（PS-oligos）、2'-O-烷基修飾、鎖核酸（LNA）等，如何顯著提高核酸藥物的nuclease抵抗性、改善藥代動力學特性以及增強細胞內攝取。 脂質納米顆粒 (LNPs) 的高效遞送： 詳細解析LNPs作為mRNA和siRNA遞送的關鍵技術，包括其結構組成、組裝機製以及在細胞內的釋放過程。本書將討論LNPs的設計優化，以提高靶嚮性和降低免疫原性。 病毒載體與非病毒載體的比較分析： 探討不同類型的遞送載體，包括腺相關病毒（AAV）、慢病毒等病毒載體，以及聚閤物納米顆粒、多肽偶聯物等非病毒載體，分析它們在遞送效率、免疫原性、容量限製以及臨床應用中的特點和優勢。 靶嚮遞送策略：精準打擊病竈： 介紹如何通過在遞送載體上偶聯靶嚮配體，實現核酸藥物嚮特定組織或細胞（如腫瘤細胞、肝髒細胞）的精準遞送，從而提高療效並減少脫靶效應。 第四部分：核酸藥物的臨床應用與未來展望 本書的第四部分將聚焦於核酸藥物在臨床實踐中的應用，以及對未來發展趨勢的深度預測。我們將通過具體的疾病案例，展現核酸藥物如何改變現有治療模式，並展望其在更廣泛領域內的潛力。 罕見病治療的裏程碑： 重點剖析核酸藥物在治療罕見遺傳性疾病中的突齣成就，如SMA、杜氏肌營養不良癥（DMD）、傢族性高膽固醇血癥等。通過對具體藥物的臨床數據和療效分析，展示核酸藥物如何為過去“無藥可治”的疾病帶來瞭希望。 慢性病與復雜疾病的突破： 探討核酸藥物在治療肝髒疾病（如乙型肝炎、非酒精性脂肪性肝病）、心血管疾病、神經退行性疾病（如阿爾茨海默病、帕金森病）以及癌癥等領域的最新進展和挑戰。 個性化醫療與基因編輯的融閤： 展望核酸藥物與基因編輯技術的協同發展，以及如何通過個性化設計，為患者提供高度定製化的治療方案。 研發挑戰與監管考量： 深入分析核酸藥物研發過程中麵臨的挑戰，包括生産成本、免疫原性、脫靶效應以及長期安全性等問題。同時，探討監管機構如何適應這一快速發展的新興領域，以及未來可能麵臨的倫理和社會議題。 核酸藥物的未來版圖： 綜閤前述內容，本書將描繪核酸藥物未來發展的宏偉藍圖，包括其在傳染病預防、再生醫學、抗衰老等領域的潛在應用，以及如何通過多學科交叉融閤，加速這一革命性療法的普及和發展，最終惠及全球患者。 《核酸藥物：從概念到臨床的創新之路》不僅僅是一本技術手冊，更是一部關於科學探索、技術創新和人文關懷的史詩。它將激勵研究者們不斷突破邊界，推動核酸藥物領域邁嚮更加輝煌的未來，為人類健康事業做齣更深遠的貢獻。

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